Yaşlanan göz hücrelerini gençleştirerek görme kaybını tersine çevirmeyi hedefleyen ve bilim dünyasında tartışmalara neden olan öncü bir hücre yenileme tedavisi, ilk hasta üzerinde uygulanarak denemelere başlandı. Amerika Birleşik Devletleri merkezli Life Biosciences şirketi, yaşa bağlı görme kayıplarını gidermek amacıyla geliştirdiği deneysel gen tedavisi ER-100'ü bir insana uyguladı.
Bu klinik deney, beyin ile göz arasındaki bağlantıyı sağlayan ve normalde yenilenmeyen retinal ganglion sinir hücrelerini hedef alıyor. Glokom gibi hastalıklar nedeniyle hasar gördüğünde kalıcı körlüğe yol açabilen bu hücrelerin, genetik müdahale ile eski işlevine döndürülmesi amaçlanıyor. Harvard Üniversitesi'nden genetikçi David Sinclair'in ekibi tarafından geliştirilen yöntem, hücrelerin DNA'sındaki hasarları onarmak yerine, yaşla birlikte hücrede biriken kimyasal izleri temizlemeyi amaçlıyor. Sinclair, yaşlanmanın hücresel bilgi kaybından kaynaklandığını ve bu bilginin geri yüklenmesiyle hastalıkların iyileştirilebileceğini öne sürüyor.
Daha önce hayvanlar üzerinde olumlu sonuçlar veren teknoloji, virüsler aracılığıyla göz hücrelerine üç özel gen aktararak çalışıyor. Bu genler, hastanın mevcut genetik yapısını değiştirmeden hücreyi daha genç bir evreye taşıyan proteinler üretiyor. Tedavinin en dikkat çekici yönlerinden biri, genlerin kontrol edilebilir bir anahtara sahip olması. Hücre gençleştirme mekanizması, hastanın belirli bir antibiyotiği kullanmasıyla aktive oluyor ve hasta antibiyotik almayı bıraktığında genler devre dışı kalıyor. Bu güvenlik önlemi, müdahalenin kontrolsüz ilerlemesini engellemek için tasarlandı.
Toplamda en fazla 18 kişinin katılacağı ve ilk etapta açık açılı glokom hastalarının dahil edileceği bu deneyde, hastalar en az beş yıl boyunca yakından takip edilecek. Bilim dünyası bu gelişmeyi heyecan verici bulsa da, bazı kök hücre biyologları gen ifadesini değiştirmenin kanser gibi öngörülemeyen riskler taşıdığını belirtiyor. Ayrıca, tedavinin göz tansiyonunu düşürmeyeceği ve bu nedenle yüksek basınç altında kalıcı olamayabileceği endişeleri dile getiriliyor. Uzmanlar, biyolojik yaşlanmanın tam mekanizmalarının henüz tam anlaşılamamış olması nedeniyle ilk sonuçlar netleşene kadar temkinli olunması gerektiğini vurguluyor.
